Mesenchymal Stammzell (MSC) Therapie: FDA stëmmt Ryoncil 

Ryoncil gouf fir d'Behandlung vun steroid-refractaire akuter Graft-versus-Host-Krankheet (SR-aGVHD) guttgeheescht, e liewensgeféierleche Conditioun, deen aus der Bluttstammzelltransplantatioun resultéiere kann fir de defekt Stammzellen vum Empfänger a bestëmmten Aarte vu Bluttkriibs z'ersetzen. , Bluttkrankheeten oder Immunsystemstéierungen. Dëst mécht Ryoncil déi éischt FDA-approuvéiert MSC (Mesenchymal Stammzell) Therapie. Ryoncil enthält MSCs isoléiert aus dem Knueweess vu gesonden erwuessene mënschlechen Donateuren, déi sech a verschidde aner Zellarten differenzéieren kënnen. Intravenöse Infusiounen vu mesenchymale Stromalzellen (MSCs) bidden Iwwerliewensvirdeeler.  

Den 18. Dezember 2024, Kondom guttgeheescht Ryoncil (remestemcel-L-rknd), eng allogene (Spender) Knochenmark ofgeleet mesenchymal Stromalzell (MSC) Therapie fir d'Behandlung vun steroid-refraktär akuter Graft-versus-Host Krankheet (SR-aGVHD) bei pädiatresche Patienten 2 Méint vun Alter a méi al. Dëst mécht Ryoncil déi éischt FDA-approuvéiert MSC (Mesenchymal Stammzell) Therapie.  

Ryoncil enthält MSCs isoléiert aus dem Knueweess vu gesonden erwuessene mënschlechen Donateuren, déi sech a verschidde aner Zellzorte kënnen differenzéieren.  

Steroid-refraktär akut Graft-versus-Host-Krankheet (SR-aGVHD) ass e seriöse a liewensgeféierleche Conditioun, dee bedeitend, breet gefächert gesondheetlech Konsequenze kann hunn, dorënner Schued u verschidde Organer, reduzéierter Liewensqualitéit a Risiko vum Doud bei betraffene Leit. Patienten. Dëst kann als Komplikatioun vun allogene hematopoietic (Blutt) Stammzellenfuerschung Transplantatioun (allo-HSCT) geschéien.   

An allo-HSCT kritt e Patient hematopoietesch Stammzellen vun engem gesonde Spender fir hir eege Stammzellen ze ersetzen an nei Bluttzellen ze bilden, eng Prozedur déi dacks als Deel vun der Behandlung fir verschidden Zorte vu Bluttkriibs, Bluttkrankheeten oder Immunsystemstéierunge gemaach gëtt. 

D'Zustimmung vu Ryoncil folgt d'Evaluatioun vu senger Sécherheet an der Effizienz an enger Multicenter, Eenarmstudie mat 54 pädiatresche Participanten mat SR-aGVHD, déi allo-HSCT erlieft hunn. D'Participanten kruten insgesamt aacht intravenös Infusioune vu Ryoncil zweemol d'Woch fir véier opfolgend Wochen. D'Bewäertung vun der Effektivitéit baséiert haaptsächlech op den Taux an der Dauer vun der Äntwert op d'Behandlung 28 Deeg no der Start vun Ryoncil. 

An engem anere Prozess fir SR-aGVHD no allo-HSCT gouf festgestallt datt eng Kombinatioun vu MSCs a Basiliximab (e monoklonalen Antikörper benotzt fir Transplantatioun Oflehnung ze vermeiden) zu enger vill besserer kompletter Äntwert (CR) Taux féiert wéi Basiliximab eleng.

Et gouf a klineschen Studien observéiert datt IV Infusioune vu mesenchymale Stromalzellen (MSCs) Iwwerliewensvirdeeler ubidden. 

*** 

Referenzen:  

1. FDA News Release - FDA stëmmt Éischt Mesenchymal Stromal Zell Therapie fir Steroid-refraktär Akute Graft-versus-Host Krankheet ze behandelen. Gepost 18. Dezember 2024. Disponibel um https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mesenchymal Stromalzellen plus Basiliximab verbesseren d'Reaktioun vun der steroid-refraktärer akuter Graft-versus-Host Krankheet als Second-Line Therapie: e Multicenter, randomiséierter, kontrolléiert Prozess. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Zwee-Joer Sécherheetsresultater vun iPS Zell-ofgeleet mesenchymal Stromalzellen an akuter Steroid-resistente Graft-versus-Host Krankheet. Nat Med 30, 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***