Asciminib (Scemblix) gouf fir erwuesse Patienten mat nei diagnostizéiert Philadelphia Chromosom-positiv chronescher myeloid Leukämie (Ph+ CML) an der chronescher Phase (CP) guttgeheescht. Déi beschleunegt Genehmegung gouf vum Kondom den 29 Oktober 2024.
Virdru gouf Asciminib vun der FDA am Oktober 2021 guttgeheescht a vum Iwert am August 2022 fir d'Behandlung vun Erwuessener mat Ph+ CML an der chronescher Phase (CML-CP), virdru mat ≥ 2 TKIs behandelt, a fir d'Behandlung vun Erwuessener mat Ph+ CML-CP mat der T315I Mutatioun.
De Medikament war ënner klineschen Test fir seng Effizienz a Sécherheet an der éischter Linn, spéider Linn a pädiatresche Patienten mat CML ze evaluéieren.
Déi nei Genehmegung fir déi nei diagnostizéiert Persoune mat CML baséiert op Effizienz a Sécherheetsdaten aus dem Prozess. D'Effizienz vun Asciminib fir nei diagnostizéiert Ph+ CML am CP gouf am ASC4FIRST (NCT04971226) Prozess evaluéiert, an deem 405 Patienten randomiséiert goufen (1:1) fir entweder Asciminib oder Enquêteur-ausgewielten Tyrosinkinase-Inhibitoren (IS-TKIs) ze kréien. D'Haaptrei Effizienz Resultat Moossnam war grouss molekulare Äntwert (MMR) Taux bei 48 Wochen. Déi heefegst ongewollt Reaktiounen (≥20%) waren Muskuloskeletal Schmerz, Hautausschlag, Middegkeet, Uewer Atmungstrakt Infektioun, Kappwéi, Bauchschmerzen an Diarrho an déi heefegst Labo Anomalie (≥40%) bei Patienten mat nei diagnostizéierten Ph+ CML am CP. D'Zuel vun de Lymphozyten ass erofgaang, d'Zuel vun de Leukozyten erofgaang, d'Zuel vun de Thrombozyten erofgaang, d'Zuel vun de Neutrophilen erofgaang an d'Kalzium reduzéiert.
Asciminib ass en Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI). Et hemmt d'ABL1-Kinaseaktivitéit vum BCR-ABL1-Fusiounsprotein, deen als Chauffeur vun der CML-Proliferatioun an der Majoritéit vun Individuen mat CML déngt. Et bindt sech un der Myristoyl Tasche vum BCR-ABL1 Protein a gespaart et an eng inaktiv Konformatioun.
***
Referenzen:
- Press Release - FDA gëtt beschleunegt Genehmegung fir Asciminib fir nei diagnostizéiert chronesch myeloid Leukämie. Gepost 29. Oktober 2024. Disponibel um https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Éischt Genehmegung. Drogen 82, 219-226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
