Concizumab (kommerziell Numm, Alhemo), e monoklonalen Antikörper gouf den 20. Dezember 2024 vun der FDA guttgeheescht fir d'Préventioun vu Blutungen Episoden bei Patienten mat Hämophilie A mat Faktor VIII Inhibitoren oder Hämophilie B mat Faktor IX Inhibitoren. Et hat d'Zustimmung vun der Europäescher Medikamenter Agentur (EMA) virun e puer Deeg de 16. Dezember 2024 fir déiselwecht Indikatiounen kritt.
E puer Hämophiliepatienten op "Stammfaktor Medikamenter" fir d'Behandlung vun hirem Blutungsstéierungskonditioun entwéckelen Antikörper (géint de Koagulatiounsfaktor Medikamenter). D'Antikörper, déi geformt ginn, hemmen d'Aktioun vun "Stammfaktor Medikamenter", sou datt se manner effektiv sinn. Dës Bedingung gëtt momentan behandelt andeems d'Immuntoleranz duerch alldeeglech Injektiounen vu Koagulatiounsfaktoren induzéiert gëtt. D'Zustimmung vu Concizumab (Alhemo) bitt esou Patienten eng alternativ Behandlung.
Concizumab gëtt all Dag als subkutan Injektioun verwalt.
D'Zustimmung vun Alhemo baséiert op der Evaluatioun vu senger Sécherheet an der Effizienz an engem multinationalen, Multi-Zentrum, Open-Label, Phase 3 klineschen Test. Am Prozess goufen d'jährlech Blutungsraten (ABR) ëm 86% reduzéiert fir d'Alhemo Behandlungsgrupp am Verglach mat der keng Prophylaxe Grupp.
Blutungsstéierunge bei Hämophilie ginn verursaacht duerch Inadequatitéit vu Koagulatiounsfaktoren. Hämophilie A gëtt verursaacht wéinst engem Mangel u Koagulatiounsfaktor VIII, während Hämophilie B wéinst nidderegen Niveaue vum Faktor IX ass. Mangel u funktionnelle Faktor XI ass verantwortlech fir Hämophilie C. Dës Konditioune ginn behandelt andeems se kommerziell preparéiert Stéierungsfaktor oder en net-Faktorprodukt als funktionell Ersatz vum fehlende Faktor infuséieren.
Octocog alfa (Advate), déi eng 'genetesch manipuléiert mat der DNA Technologie' Versioun vum Koagulatiounsfaktor VIII ass, gëtt allgemeng fir d'präventiv wéi och on-demand Behandlung vun Hämophilie A benotzt. Fir Hämophilie B, nonacog alfa (BeneFix), déi ass eng konstruéiert Versioun vum Koagulatiounsfaktor IX gëtt allgemeng benotzt.
Hympavzi (marstacimab-hncq), e mënschlecht monoklonale Antikörper, deen "Tissue Faktor Pathway Inhibitor" zielt, gouf viru kuerzem als neit Medikament guttgeheescht fir d'Préventioun vu Blutungen Episoden an Individuen mat Hämophilie A oder Hämophilie B.
***
Referenzen:
- FDA stëmmt Medikament fir d'Frequenz vu Blutungen Episoden ze vermeiden oder ze reduzéieren fir Patienten mat Hämophilie A mat Inhibitoren oder Hämophilie B mat Inhibitoren. Gepost 20. Dezember 2024. Disponibel um https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Verfügbar https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo an https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Behandlung vun Hämophilie. Verfügbar um https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Behandlung vun Hämophilie. Verfügbar um https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Verbonnen Artikel
- Hympavzi (marstacimab): Nei Behandlung fir Hämophilie. Wëssenschaftlech europäesch. Gepost 12. Oktober 2024. Disponibel um https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
